Thuốc bệnh xơ nang cung cấp hy vọng cho bệnh nhân

A "đột phá" điều trị xơ nang sâu sắc có thể cải thiện chất lượng của bệnh nhân của cuộc sống, bác sĩ nói.

Bệnh nhân thường chết trước tuổi 40 của họ như guốc nhầy và thiệt hại phổi của họ và làm cho họ dễ bị nhiễm trùng.

Một thử nghiệm lớn trên 1.108 bệnh nhân, trong New England Journal of Medicine, cho thấy một sự kết hợp của các loại thuốc có thể bỏ qua các lỗi di truyền gây bệnh và có thể làm tăng tuổi thọ.

Các Cystic Fibrosis Trust nói rằng nó có thể "cải thiện cuộc sống của nhiều người".

Cứ 2.500 trẻ sơ sinh tại Vương quốc Anh có xơ nang.

Lỗi trong DNA bệnh '- được thừa hưởng từ cha mẹ của họ - làm hỏng máy móc vi điều khiển nồng độ muối và nước trong lớp tráng của phổi.

Kết quả là một chất nhầy dày mà không thể lay chuyển thiệt hại phổi.

Thuốc kháng sinh giúp ngăn ngừa nhiễm trùng và các loại thuốc có thể nới lỏng các chất nhầy, nhưng không giao dịch với các vấn đề cơ bản cho hầu hết bệnh nhân.

Sự kết hợp của các loại thuốc - lumacaftor và ivacaftor - được thiết kế để sửa chữa máy móc mà kính hiển vi.

Các thử nghiệm cho thấy rằng những bệnh nhân được cocktail trong 24 tuần đã có chức năng phổi tốt hơn.

Xơ nang cũng ảnh hưởng đến niêm mạc nhầy trong ruột để các bác sĩ vui mừng nhận thấy các bệnh nhân cũng tăng cân trong thử nghiệm.

'Điều trị cơ bản'

Giáo sư Stuart Elborn, người đã dẫn dắt phần châu Âu của các thử nghiệm từ Đại học Queen Belfast, nói với BBC News: "Điều này là rất thú vị và nó thực sự chứng tỏ rằng chúng ta có thể sửa chữa các khiếm khuyết cơ bản ở bệnh nhân xơ nang.

"Điều này có thể sẽ trở thành một điều trị cơ bản đối với bệnh xơ nang.

"Bắt đầu ở trẻ em có thể ngăn chặn quá trình phát triển bệnh nếu chúng ta sửa chữa các khiếm khuyết cơ bản sớm trong cuộc sống.

"Điều này sẽ cải thiện sự sống còn đối với những người bị xơ nang? Chúng tôi sẽ dự đoán nó sẽ có một cơ hội thực sự tốt để làm điều đó, nhưng chúng ta không biết chắc chắn được nêu ra."

Tuy nhiên, có một số loại lỗi trong DNA có thể lên đến đỉnh cao ở bệnh nhân xơ nang.

Kết hợp điều trị này nên làm việc trên khoảng một nửa số bệnh nhân, trong khi một trong các loại thuốc trên riêng của mình đã sửa được một tỷ lệ nhỏ các lỗi.

Phương pháp điều trị mới vẫn được yêu cầu cho các bệnh nhân còn lại.

'Thổ'

Susanna McColley, giáo sư nhi khoa tại Đại học Northwestern, cho biết đây là những "đột phá phát hiện này" cho thấy tương lai của điều trị xơ nang.

Bà nói với BBC: "Đối tượng tôi đã chăm sóc, họ cảm thấy tốt hơn trong cách mà không nhất thiết phải đo lường được.

"Một người phụ nữ trẻ tuổi nói, và đây là một trích dẫn trực tiếp, CF cô 'không phải là một vấn đề'."

Janet Allen, giám đốc nghiên cứu của tổ chức từ thiện Cystic Fibrosis Trust, cho biết: "Những kết quả này mở ra một mặt trận mới trong cuộc chiến chống lại bệnh xơ nang và liệu pháp kết hợp này sẽ thiết lập để có một lựa chọn điều trị bổ sung quan trọng mà có thể cải thiện cuộc sống của nhiều người .

"Như này cạnh hàng đầu của khoa học tiếp tục được khám phá và hiểu rõ hơn, chúng tôi hy vọng rằng một tương lai các loại thuốc cá nhân đang ngày càng trong tầm tay."

Liệu pháp này được kiểm tra bởi nhà quản lý trên thế giới.